Hội chứng rối loạn sinh tủy: Điều trị bằng thuốc

Mục tiêu trị liệu

  • Giảm triệu chứng
  • Giữ gìn và nâng cao chất lượng cuộc sống
  • Kéo dài thời gian tồn tại

Khuyến nghị trị liệu

Điều trị rủi ro thấp hội chứng loạn sản tủy.

Trong trường hợp giảm tế bào mức độ thấp (giảm số lượng tế bào) và tùy thuộc vào tuổi và bệnh đi kèm (các bệnh đồng thời), ban đầu chỉ cần quan sát hoặc chờ đợi (“theo dõi và chờ đợi”) ở những bệnh nhân này. Thông thường, một thiếu máu là kích hoạt để bắt đầu điều trị.

  • Liệu pháp hỗ trợ
    • Truyền (hồng cầu, tiểu cầu) định hướng triệu chứng - xem “Liệu pháp bổ sung”
    • Đối với nhiễm trùng: sớm quản lý phổ rộng kháng sinh (dự phòng quản lý không được khuyến khích).
    • Lưu ý: không cho dùng steroid và tốt nhất là không dùng thuốc chống viêm không steroid (NSAID)!
  • Sử dụng các yếu tố tăng trưởng - hồng cầu điều trị (EPO trị liệu).
    • Để điều chỉnh hệ thống tạo máu bị định hướng sai (máu sự hình thành).
    • Chỉ định:
      • 5q bất thường (del (5q)) và / hoặc.
      • SEPO <500 mU / mL và / hoặc
      • <2 EC (màu đỏ máu tế bào cô đặc) mỗi tháng.
    • Sử dụng: rHuEpo (người tái tổ hợp hồng cầu) (40-60,000 U / tuần) hoặc darbepoetin (500 µg mỗi 2-3 tuần).
    • Trong các đợt sốt giảm bạch cầu trung tính (các đợt sốt liên quan đến giảm bạch cầu hạt trung tính/ thuộc về màu trắng máu nhóm tế bào trong máu): Các yếu tố kích thích thuộc địa bạch cầu hạt (G-CSF).
    • In giảm tiểu cầu (giảm số lượng tiểu cầu / tiểu cầu): chất chủ vận thụ thể thrombopoietin romiplostim và eltrombopag.
  • Liệu pháp điều hòa miễn dịch
    • Chỉ định:
      • Bệnh nhân MDS trong nhóm nguy cơ “thấp” hoặc “trung bình” và bất thường 5q (del (5q)); và
      • SEPO ≥ 500 mU / mL và
      • <2 EC (cô đặc hồng cầu) mỗi tháng.
    • Sử dụng: lenalidomide (Thư tay đỏ: lưu ý quan trọng mới về việc tái kích hoạt các bệnh nhiễm trùng do virus).
    • Tần suất truyền máu cần thiết có thể giảm xuống. Cũng có thể là không cần truyền máu nữa.
    • Các biện pháp điều trị khác không đủ hiệu quả hoặc không thích hợp cho những bệnh nhân này.
  • Liệu pháp ức chế miễn dịch
    • Chỉ định:
      • Tuổi <60 tuổi
      • Tiếng nổ trong tủy xương <5
      • Di truyền tế bào bình thường
      • Truyền máu phụ thuộc
    • Sử dụng: Globulin kháng tế bào biểu bì (ATG) hoặc CsA.

Liệu pháp rủi ro cao hội chứng loạn sản tủy.

  • Hóa trị - nếu không có sẵn nhà tài trợ tế bào gốc phù hợp.
    • Để giảm sự dư thừa của vụ nổ (tế bào non, chưa biệt hóa cuối cùng).
    • Chỉ định:
    • Sử dụng: 5-azacitidin (Hướng dẫn Liều lượng: Miễn là 5-azacitidine có hiệu quả và không có độc tính nghiêm trọng (độc tính) xảy ra).
    • Kéo dài đáng kể tỷ lệ sống sót tổng thể!
  • Liệu pháp đa hóa chuyên sâu (các giao thức cảm ứng AML) - không phải là một lựa chọn điều trị được thiết lập cho những bệnh nhân MDS có nguy cơ cao!
    • Chỉ định:
      • Bệnh nhân nguy cơ cao <70 tuổi không mắc bệnh đi kèm (bệnh đồng thời), có tính đến tỷ lệ rủi ro - lợi ích.
    • Khoảng 60% miễn hoàn toàn

Các thành phần hoạt tính khác

  • Luspatercept (phương thức hoạt động: Bẫy phối tử: thu hút và bẫy kích thích tố ngăn chặn quá trình tạo hồng cầu (quá trình hình thành và phát triển của hồng cầu/ tế bào máu đỏ)): một nghiên cứu giai đoạn III đã chứng minh rằng khoảng 38% người tham gia dùng luspatercept không yêu cầu truyền máu trong ít nhất 8 tuần (giả dược nhóm: 13%); 28% bệnh nhân dùng thuốc thậm chí không cần truyền máu trong hơn 12 tuần (nhóm giả dược: 8%).